ریزدیپلام

ریزدیپلام ( انگلیسی: Risdiplam ) با نام تجاری اِوْریزدی ( Evrysdi ) نام دارویی است که جهت درمان آتروفی عضلانی نخاعی به کار می رود[ ۲] [ ۳] و نخستین داروی خوراکی تاییدشده برای این بیماری محسوب می شود. [ ۲] [ ۳] این دارو تعدیل کنندهٔ پیرایش آران ای جهت SMN2 است. [ ۲] [ ۱] [ ۴]
عوارض جانبی شایع دارو تب، اسهال، بثورات پوستی، زخم دهان، درد مفصلی و عفونت ادراری است. [ ۲] [ ۱] سایر عوارض در نوزادان نیز شامل عفونت دستگاه تنفسی، سینه پهلو، یبوست و استفراغ است. [ ۲] [ ۱]
این دارو را سازمان غذا و داروی آمریکا در اوت ۲۰۲۰ برای درمان آتروفی عضلانی نخاعی در کودکان بالای ۲ سال و بالغین تأیید کرد. [ ۲] [ ۵] ریزدیپلام با همیاری «پی تی سی تراپوتیکس» و «بنیاد آتروفی عضلانی نخاعی» ساخته شده[ ۳] [ ۵] و در ایالات متحده آمریکا توسط شرکت جننتک[ ۲] ( از زیرمجموعه های هوفمان - لا روش ) [ ۵] بازاریابی می شود.
در ایالات متحده آمریکا ریزدیپلام جهت درمان بیماری آتروفی عضلانی نخاعی در بالغین و کودکان بالای ۲ سال مورد پذیرش واقع شده است. [ ۲] [ ۱]
شایع ترین عوارض جانبی این دارو شامل تب، اسهال، زخم های دهانی آرترالژی و عفونت ادراری است. [ ۲] [ ۱] سایر عوارض در شیرخواران عبارتند از: عفونت راه های تنفسی فوقانی، سینه پهلو، یبوست و استفراغ. [ ۲] [ ۱]
ریزدیپلام را هرگز نباید به همراه مشتقات MATE به کار رود، چرا که سبب افزایش غلطت پلاسمایی این داروها می گردد. [ ۲] [ ۱]
ریزدیپلام، علتِ اصلی بیماری را هدف قرار می دهد: کاهش سطح پروتئین SMN. این پروتئین توسط ژن های SMN1 و SMN2 کُدگذاری می شود. آتروفی عضلانی نخاعی در اثر جهش ژن SMN1 ایجاد می شود که سبب تولید پروتئین های SMN ناکارامد و معیوب می گردند. میزان فعالیت ژن های SMN2 که در حالت عادی، مقدار کمتری از پروتئین SMN را می سازند، تعین کنندهٔ شدت بیماری خواهد بود. [ ۳] [ ۶]
ریزدیپلام یک مشتق پیریدازین است که پیرایش آران ای ژن SMN2 را تغییر می دهد[ ۷] [ ۴] و با اینکار تولید و غلطت درون سلولی پروتئین SMN را تا دو برابر افزایش می دهد. [ ۸]
داروی نوسی نِـرسن نیز که نخستین داروی تاییدشدهٔ درمان این بیماری بود، با روش مشابهی کار می کند. [ ۹]