براناپلام ( انگلیسی: Branaplam ) که با نام های LMI070 و NVS - SM1 هم شناخته می شود، یک مولکول کوچک انتخابی و پُرقدرت و یک داروی آزمایشی است که توسط شرکت سوئیسی نوارتیس جهت درمان آتروفی عضلانی نخاعی، در حال بررسی و ساخت است.
این دارو یکی از مشتقات پیریدازین است و از طریق تغییر در پیرایش دگرسان ( Alternative splicing ) در ژن SMN2، تولید پروتئینِ «بقای سلول عصبی حرکتی ( SMN ) » را افزایش می دهد. [ ۱] [ ۲]
تا ماه مارس ۲۰۱۷ میلادی، این دارو در فاز ۲ کارآزمایی بالینی در نوزادان مبتلا به نوع ۱ آتروفی عضلانی نخاعی بوده است. [ ۳] [ ۴]
این نوشته برگرفته از سایت ویکی پدیا می باشد، اگر نادرست یا توهین آمیز است، لطفا گزارش دهید: گزارش تخلفاین دارو یکی از مشتقات پیریدازین است و از طریق تغییر در پیرایش دگرسان ( Alternative splicing ) در ژن SMN2، تولید پروتئینِ «بقای سلول عصبی حرکتی ( SMN ) » را افزایش می دهد. [ ۱] [ ۲]
تا ماه مارس ۲۰۱۷ میلادی، این دارو در فاز ۲ کارآزمایی بالینی در نوزادان مبتلا به نوع ۱ آتروفی عضلانی نخاعی بوده است. [ ۳] [ ۴]
wiki: براناپلام